绿脓杆菌外毒素Ａ可以抑制真核细胞蛋白质合成，早期对绿脓杆菌外毒素Ａ所做的基础研究，对于它的构造与各部功能之间的关系已有了清楚的了解。目前已知绿脓杆菌外毒素Ａ的蛋白结构主要有三个区域，在毒素进入细胞，抑制蛋白质合成上各有不同的功能。自从对绿脓杆菌外毒素Ａ的结构与功能有了清楚的了解后，就有科学家开始利用基因工程的方式改造并利用绿脓杆菌外毒素Ａ，使其具有医疗的用途，并且能应用到临床医疗上。
目前绿脓杆菌外毒素Ａ在医疗上的用途有：将抗体与其结合成为免疫毒素，藉由抗体作为引导媒介，使这个免疫毒素进入某些特定细胞中，抑制这些细胞的蛋白质合成，达到破坏这些特定细胞生长的目的，特别是在抗癌药物的研究上；运用绿脓杆菌外毒素Ａ开发绿脓杆菌疫苗，它是一种很好的疫苗蛋白，不论制成无毒的绿脓杆菌外毒素Ａ片段或与其它抗原融合，都可以运用到疫苗发展上；针对肝癌细胞的治疗方面，利用绿脓杆菌外毒素Ａ能够携带蛋白质或DNA进入细胞中的特殊功能，可以开发出极佳的基因治疗工具或蛋白质治疗药物。
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